Многие сталкивались в последнее время в соцсетях с кампаниями по сбору средств для больных детей по 2 млн евро за укол. Это как раз первые ласточки генетических препаратов. Специальный вирус, который нацелен на конкретного человека и модифицирует его ДНК, убирая дефектный участок при моногенных заболеваниях. Почему лекарство стоит 2 млн евро? Потому что туда заложена стоимость исследований и подготовки этого вируса.
Пример – препарат для лечения дистрофии сетчатки глаза, к которой приводит мутация всего одного гена – RPE65. Совсем недавно на рынке появилось средство, которое останавливает заболевание, возвращает пациентам зрение. Препарат содержит вирус и здоровый ген RPE65. Благодаря вирусу ген попадает в клетки сетчатки глаза, после чего становится возможен синтез нормального белка RPE65. Он нужен, чтобы свет мог преобразовываться в электрический сигнал, который интерпретирует мозг.